Corregir patologías genéticas sin modificar el genoma: el porvenir es rectificar el ARN
Tal como los expertos reconocen y recogen información acerca del rol de los genes en ciertas patologías, dirigen sus intereses a diseñar tecnologías de edición genética para tratar y hasta sanar dichas enfermedades.
Pese a que mucho de ese adelanto se ha concentrado en la tecnología conocida como CRISPR-Cas9; la cual es una herramienta de edición genética fundamentada en proteínas. No es el único horizonte que indagan los científicos, quienes ahondan en el desarrollo de planteamientos alternos.
Es el caso de un grupo de expertos del Instituto de Investigación Scripps en Florida, que en un panorama distinto, ha desarrollado una herramienta fundamentada en mínimas moléculas que trabajan sobre el ARN para suprimir opcionalmente algunos productos genéticos.
Dicha herramienta molecular, amplia la probabilidad de crear medicinas que puedan ingerirse como pastillas para subsanar patologías genéticas. Deshaciendo así productos genéticos dañinos y manejando químicamente los mecanismos de protección del organismo.
Corregir patologías genéticas sin modificar el genoma: el porvenir es rectificar el ARN
Los ARN caracterizan un grupo variado de moléculas dentro de las células que se comportan como los trabajadores celulares. Descifrando, regularizando y expresando las instrucciones genéticas del ADN. En el interior de las células, los ARN se mueven frecuentemente: se agrupan, cumplen sus labores, y después se dividen para ser recicladas a través de enzimas que las disminuyen.
La novedosa herramienta creada por el grupo de expertos, articula una molécula diseñada para juntarse en forma exacta y selectiva a un ARN determinado, a una enzima que destituye el ARN común. Dicho complejo se incorpora al producto genético no deseado y lo desintegra. La tecnología es conocida como RIBOTAC, siglas de “quimeras que se dirigen a las ribonucleasas”.
Para poner a prueba la tecnología RIBOTAC, los científicos escogieron la enzima RNasa L; esta es un área imprescindible de la respuesta inmune antiviral humana. Presente en mínimas cantidades en cada célula. La elaboración de RNasa L normalmente se incrementa ante una infección viral para abatir el ARN viral y vencer la enfermedad.
Para el otro fragmento del complejo, los expertos escogieron Targaprimir-96, una molécula creada por su laboratorio en 2016. La misma se adjunta al oncogén microRNA, reconocido por activar la multiplicación de células malignas.
Los expertos confirmaron que RIBOTAC pudo exterminar el oncogén miRNA 96, lo que significó un incentivo del programa de autodestrucción de la célula maligna. Esto mediante un incremento en el gen FOXO1, que al final activò la muerte de las células cancerígenas.
Los autores destacan que la tecnología RIBOTAC tiene aplicaciones extensas para el tratamiento del cáncer. Pese a esto, no se restringe al área oncológica ya que también puede ser empleada en diversas patologías genéticas humanas sin cura.
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